疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库珠单抗的疗效好不好：在两项纳入 37 例 aHUS 成人和青少年患者的单组试验，以及一项纳入 19 例儿科病人和 11 例成年非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）病人的回顾性研究中得到确立。在这些研究中，接受依库珠单抗（Eculizumab）治疗病人的肾功能获得良好改善，包括对血浆疗法无反应的严重 aHUS 病人可停止透析治疗。接受依库珠单抗治疗的病人还显示出血小板计数和其他与aHUS 活动相关的血液参数的改善。
非典型溶血性尿毒综合征是一种罕见的危及生命的疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血、血小板减少和补体系统不受控制的激活引起的肾损害。约20%的患者有肾外表现，以中枢神经系统受累最为常见。非典型溶血性尿毒症综合征是罕见的，但如果治疗不当，会造成严重的后果。对于补体C3基因突变引起的非典型溶血性尿毒症综合征，可有严重的肾外表现，如肺出血和胃肠道出血。2011年9月，美国食品和药物管理局（FDA）批准依库珠单抗（Eculizumab）作为治疗aHUS患者的孤儿药。在英国，NICE根据五种证据来源（包括FDA使用的证据来源）发布了使用依库珠单抗（Eculizumab）治疗aHUS的指南。
2013年，加拿大卫生部批准依库珠单抗（Eculizumab）作为治疗非典型溶血性尿毒症（aHUS）的唯一药物。
那依库珠单抗治疗非典型溶血性尿毒综合征疗效好吗？
在两项纳入 37 例 aHUS 成人和青少年患者的单组试验，以及一项纳入 19 例儿科病人和 11 例成年非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）病人的回顾性研究中得到确立。在这些研究中，接受依库珠单抗（Eculizumab）治疗病人的肾功能获得良好改善，包括对血浆疗法无反应的严重 aHUS 病人可停止透析治疗。接受依库珠单抗治疗的病人还显示出血小板计数和其他与aHUS 活动相关的血液参数的改善。
在用依库珠单抗（Eculizumab）治疗的 aHUS 病人中，最常见的副作用包括高血压、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心，上呼吸道和泌尿道感染，以及白细胞减少。
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