2020年4月29日,英国食品类药监局(FDA)准许了“尼拉帕利(商品名:ZEJULA,生产厂家:法国葛兰素[GSK]企业)”用以一线接纳以铂类药为基本的计划方案放化疗后放任不管或一部分改善的末期上皮组织性卵巢疾病、宫颈腺癌或原发腹膜后肿瘤的保持医治。
PRIMA(NCT 02655016)对效果开展了科学研究,这也是一项双盲实验、安慰剂对照的临床研究,征募了733名病人,这种病人一线接纳以铂类药为基本的计划方案放化疗后放任不管或一部分减轻,入组病人任意分派给与内服尼拉帕利或配对的安慰剂效应。关键功效結果指标值是无进度生存率(PFS)。最先在同源重组缺点的群体中完成检测,随后在整体群体中完成检测,并由盲法单独核心核查联合会[BICR]应用RECIST 1.1规范开展点评。复检恶性肿瘤试品检验同源重组缺点情况;同源重组缺点被理解为存有恶性肿瘤乳癌易感基因(tBRCA)基因突变或基因多变性得分(GIS)≥42.不用应用FDA准许的随着确诊就可以逐渐应用ZEJULA开展此适用范围的医治。该实验表明,在同源重组缺点群体和总人群中,任意分派接纳尼拉帕利医治的病人比照接纳安慰剂效应的病人,PFS在应用统计学有明显实际意义的改进。在同源重组缺点群体中,接纳尼拉帕利医治的病人的负相关PFS为21.9个月(19.3,NE),而接纳安慰剂效应的病人为10.4个月(8.1,12.1)(HR 0.43; 95% CI: 0.31,0.59; p<0.0001)。在总群体中,接纳尼拉帕利医治的病人的负相关PFS为13.8个月(11.5,14.9),而接纳安慰剂效应的病人为8.2个月(7.3,8.5)(HR 0.62; 95% CI: 0.50,0.76; p<0.0001)。
副作用:在PRIMA实验中,接纳尼拉帕利医治的全部病人最多见的副作用(在≥10%的病患中发生)是血小板减少症、缺铁性贫血、恶心想吐、疲惫、单核细胞降低、严重便秘、肌肉骨骼痛疼、白细胞偏低、头疼、失眠症、恶心呕吐、呼吸不畅、胃口降低、头昏、干咳、血压高、AST/ALT上升和急性肾损伤。
强烈推荐使用方法使用量:末期卵巢疾病一线保持医治强烈推荐采用的尼拉帕利使用量是根据重量或血小板计数。针对重量<77kg(170磅)或血小板计数<150,000/μL的病人,强烈推荐使用量为每天一次,一次内服200 mg.针对重量≥77kg(170磅)且血小板计数≥150,000/μL的病人,强烈推荐使用量为每天一次,一次内服300 mg.