一项国际、多中心、任意、双盲实验、安慰剂对比Ⅲ期临床研究,当选英国、澳大利亚和法国的 40 家中心需接纳 ASCT 医治的 MM 病人 302 例,按 1:1 任意分成医治组和对照实验。医治组接纳普乐沙福(240 μg/kg)协同 G-CSF(10 μg/kg)开展造血干细胞动员,对照实验为安慰剂 G-CSF.实验关键终点站为 ≤ 2 个单采日内收集到 ≥ 6×106/kgCD34 体细胞病人占比。
实验数据显示,普乐沙福协同 G-CSF 动员,71.6% 的病人在 2 个单采日内动员到 ≥ 6×106/kg CD34 体细胞,明显好于安慰剂组(71.6% vs 34.4%,p<0.01);在 4 个单采日做到最佳总体目标(CD34 体细胞 ≥ 6×106/kg)和最少总体目标(CD34 体细胞 ≥ 2×106/kg)层面,普乐沙福组均较安慰剂明显提升动员功效(75.7% vs 51.3%, p<0.001;95.3% vs 88.3%,p = 0.031)。普乐沙福还可明显减少高品质动员收集日数,仅需 1 天就可以收集到 ≥ 6×106/kg CD34 体细胞,而安慰剂组必须 4 天(p<0.001)。
安全系数层面,普乐沙福液质质 G-CSF 的不良反应发病率与安慰剂类似,且大部分不良反应为中重度,最普遍恶心想吐、拉肚子和注入位置皮疹。该临床医学Ⅲ期实验结果确认,普乐沙福液质质 G-CSF 合理提升 MM 病人动员高效率,提升动员合格和高品质动员病人占比,且耐受力优良 .
充分考虑血细胞(PB)CD34 细胞计数是造血干细胞动员的关键预测分析指标值,Nademanee AP 等接着对该Ⅲ期科学研究完成了过后亚组分析,依据第 4 天早上 (普乐沙福或安慰剂服药前) 的 PB CD34 细胞计数将病人分成 4 组(<10,<15,<20,≥ 20 个体细胞/μL),评定普乐沙福对不一样 PB CD34 细胞计数病人的动员实际效果。剖析发觉,对比安慰剂 G-CSF,普乐沙福 G-CSF 对不一样 PB CD34 细胞计数的病患都能表明更强的 PB CD34 体细胞动员工作能力 .除此之外普乐沙福还可明显减少各亚组病人的收集日数,各亚组做到 ≥ 6×106/kgCD34 体细胞的负相关收集時间为 1~2天。这一結果提醒,针对不一样 PB CD34 细胞计数病人,普乐沙福均可得到更快更好的动员实际效果。
普乐沙福最开始在欧美国家获准,协同 G-CSF 用以接纳自身造血干细胞移殖(ASCT)的非霍奇金淋巴瘤(NHL)和 MM 病人造血干细胞动员。接着在北大中医医院等我国 16 家中心对于需行 ASCT 的 NHL 病人进行了随机对照Ⅲ期临床研究,在我国于 2018 年年末获准用以原始适用范围为协同 G-CSF 用以 NHL 病人的造血干细胞动员。