地夫可特被FDA批准治疗杜氏肌营养不良效果如何?

  DMD是一种罕见的遗传疾病,主要表现为渐行性肌萎缩。最初症状通常发生在3岁和5岁中间,且随时间流逝慢慢恶变。这类病症关键危害男孩儿。据统计,全世界每3600例男宝宝大约有1例DMD.

  现阶段皮质类固醇药物地夫可特(Emflaza,马拉松比赛制药业)早已得到国外食品类和药物管理处(FDA)批准用以医治5岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

  这也是第一个PDA批准的用以医治DMD的皮质类固醇药物,也是地夫可特初次被批准在国外应用。地夫可特将以片状和内服混悬剂的方式得到。来源于FDA药物点评和研究所的Billy Dunn表示,“这也是第一个批准用以杜氏肌营养不良症患者普遍采用的治疗法。大家期待这类医治挑选将对DMD患者有利。”

  一项包含196例5~15岁DMD患者的临床研究表明出地夫可特的实效性。12周时,与安慰剂组对比,地夫可特医治组患者的全身肌肉抗压强度明显改善,并保持到52周。

  一项独立的实验列入29例男士患者并不断开展104周,表明地夫可特在均值全身肌肉抗压强度评定层面明显好于安慰剂组。除此之外,服食地夫可特患者丧失走动工作能力的時间好像也晚于安慰剂组。

  地夫可特有关不良反应与别的皮质类固醇药物类似。最普遍不良反应包含脸部浮肿、增重、胃口扩大、呼吸道感染、干咳、尿频尿急、多毛症和向心性肥胖。

  不太普遍的不良反应包含内分泌失调神经功能紊乱、对细菌感染的敏感度提升、血压升高、肠胃破孔、比较严重疹子、个人行为和心态更改、超声骨密度降低和视觉效果问题(如白內障)。FDA授于地夫可特快速路影响力及优先选择核查资质,还得到孤儿药评定。孤儿药,专指医治罕见病的药物,可以享有产品研发生产制造激励政策。

国内首个BRAF靶向疗法:达拉非尼+曲美替尼获批上市!

近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准达拉非尼(Dabrafenib)和曲美替尼(Trametinib)联合用于治疗BRAF V600突变阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这标志着国内首个BRAF靶向疗法的正式上市,为患者带来了新的治疗希望。

布加替尼药品治疗小细胞肺癌的效果如何?

布加替尼(Brigatinib)是一种新型的ALK抑制剂,主要用于治疗ALK阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。目前关于布加替尼治疗小细胞肺癌(SCLC)的数据较为有限,主要研究和临床应用集中在NSCLC领域。然而,一些研究和病例报道显示了其在特定基因背景下的潜在疗效。

奥希替尼(Osimertinib)在新辅助治疗中的应用

奥希替尼(Osimertinib)是一种第三代EGFR-TKI(酪氨酸激酶抑制剂),在治疗EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)中取得了显著的成功。最近,奥希替尼也被研究用于新辅助治疗,即在手术前使用,以期缩小肿瘤,提高手术成功率并减少复发风险。

奥贝胆酸能吃20毫克吗

奥贝胆酸(Obeticholic Acid,Ocaliva)是一种用于治疗原发性胆汁性胆管炎(Primary Biliary Cholangitis,PBC)的药物。其推荐剂量和使用需要根据具体的病情和患者的耐受性来决定。在使用奥贝胆酸治疗时,需遵循医生的指导和处方。