DMD是一种罕见的遗传疾病,主要表现为渐行性肌萎缩。最初症状通常发生在3岁和5岁中间,且随时间流逝慢慢恶变。这类病症关键危害男孩儿。据统计,全世界每3600例男宝宝大约有1例DMD.
现阶段皮质类固醇药物地夫可特(Emflaza,马拉松比赛制药业)早已得到国外食品类和药物管理处(FDA)批准用以医治5岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
这也是第一个PDA批准的用以医治DMD的皮质类固醇药物,也是地夫可特初次被批准在国外应用。地夫可特将以片状和内服混悬剂的方式得到。来源于FDA药物点评和研究所的Billy Dunn表示,“这也是第一个批准用以杜氏肌营养不良症患者普遍采用的治疗法。大家期待这类医治挑选将对DMD患者有利。”
一项包含196例5~15岁DMD患者的临床研究表明出地夫可特的实效性。12周时,与安慰剂组对比,地夫可特医治组患者的全身肌肉抗压强度明显改善,并保持到52周。
一项独立的实验列入29例男士患者并不断开展104周,表明地夫可特在均值全身肌肉抗压强度评定层面明显好于安慰剂组。除此之外,服食地夫可特患者丧失走动工作能力的時间好像也晚于安慰剂组。
地夫可特有关不良反应与别的皮质类固醇药物类似。最普遍不良反应包含脸部浮肿、增重、胃口扩大、呼吸道感染、干咳、尿频尿急、多毛症和向心性肥胖。
不太普遍的不良反应包含内分泌失调神经功能紊乱、对细菌感染的敏感度提升、血压升高、肠胃破孔、比较严重疹子、个人行为和心态更改、超声骨密度降低和视觉效果问题(如白內障)。FDA授于地夫可特快速路影响力及优先选择核查资质,还得到孤儿药评定。孤儿药,专指医治罕见病的药物,可以享有产品研发生产制造激励政策。