纽约时间2017年11月6日，FDA扩张了威罗菲尼的适用范围，用以一种罕见病Erdheim-Chester病（ECD）中存有遗传基因BRAF V600基因突变的成人病人的医治，该药品也变成第一个医治ECD的药品。
ECD是一种始于脊髓的迟缓发展趋势的少见血液系统肿瘤，全球范畴内约600-700人患上此病症。ECD能致非郎格罕细胞组织过多繁殖，进而侵润很多身体关键人体器官和机构，包含心血管、肺、脑等，存活率极其比较有限。经研究发现，在全部ECD病人中，约54%的患者初期有BRAF V600基因突变，促使该病症的分子靶向治疗变成很有可能。
威罗菲尼是一种多蛋白激酶缓聚剂，根据非特异阻隔突变BRAF V600E等细胞的增殖有关转录因子，抑止恶性肿瘤的快速发展过程。该药品已于2011年获FDA准许医治BRAF V600E基因突变的不能摘除或肿瘤转移黑素瘤病人。本次医治ECD的获准是根据一项对外开放、多核心、双臂、多序列临床研究。此次实验共征募22名病人，均为带上BRAF V600基因突变的非黑素瘤病人。年纪平均数为58.5岁（范畴为34至77岁），55%的病人为男士。15名（68.2%）病人以往接纳过系统化医治。根据在实验终点站评定病人的放任不管率和一些减轻率来分辨该药品的实效性。数据显示，经威罗菲尼医治的病人整体减轻率（ORR）做到54.5%，在其中11名病人得到一部分减轻（50%），1名病人得到放任不管（4.5%）。
威罗菲尼普遍副作用包含关节疼、斑疹、疲惫、心电图检查更改（QT间期增加）等。较明显的副作用，包含兴新癌病（皮肤癌、鳞癌或别的癌病），加快BRAF野生型黑素瘤病人的肿瘤干细胞提高、超敏反应，比较严重的肌肤反映、慢性肾衰等，孕妈妈谨慎使用。
BRAF分子结构归属于RAF大家族，而RAF是經典转录因子MAPK信号通路上的关键分子结构。MAPK转录因子承担调整细胞的增殖，存活和分裂。RAF大家族由丝氨酸-丝氨酸蛋白激酶 ARAF,BRAF 和 CRAF 构成。故BRAF基因变异可造成MAPK转录因子活性。高频率的BRAF基因突变多见于黑素瘤、甲状腺癌症、结直肠癌等。
因而，近些年BRAF的靶向治疗药物慢慢被高度重视，并展现出最让人期盼的医学功效。除开文中上述的威罗菲尼，FDA在2013年准许的Dabrafenib也是一种靶向治疗BRAF( V600E)的替代性缓聚剂，用以医治末期迁移或不能摘除的黑素瘤病人，功效一样明显。
