FDA已批准阿维普替尼（avapritinib）用于新的适用范围。该药品已经被批准用于医治身患末期全身组织细胞增加症（SM）成年人患者，包含侵蚀性SM、伴随有关血液肿瘤的SM及其组织细胞败血症。
在得到FDA的批准后，阿维普替尼已变成针对该病症关键推动要素的精确治疗法，末期SM患者现在可以根据阿维普替尼,接纳致力于合理并可选择性抑止D816V基因突变KIT的靶向药物治疗方式。
FDA的批准决策是根据I期EXPLORER科学研究和II期PATHFINDER研究的数据信息，该科学研究评定了阿维普替尼对末期SM的医治。在此项探究中，在接纳或未接受此前医治的患者中，阿维普替尼治疗出现了包含放任不管以内的长久临床医学反映。在53名可评定的患者中，负相关随诊時间11.6个月后，阿维普替尼完成了28%的放任不管，此外28%的患者做到了一部分减轻。
2020年1月，FDA批准靶向治疗抗癌新药阿维普替尼,用于医治带上血细胞衍化细胞生长因子蛋白激酶α（PDGFRA）遗传基因18号外显子基因突变（包含PDGFRA D842V基因突变）的不能摘除性或肿瘤转移胃肠道间质瘤（GIST）成年人患者。值得一提的是，阿维普替尼也是第一个被批准用于GIST的精确治疗法，也是一种对PDGFRA遗传基因18号外显子突变GIST具备基酶的药品。
2021年2月，FDA接纳了Blueprint填补药物申请办理（sNDA），该申请寻找FDA批准阿维普替尼用于医治末期SM.与此同时，Ayvakyt也在欧洲地区接受审查，用于医治末期SM.新的适用范围批准提升了阿维普替尼的整体实力，将来该药品也将与诺华制药Rydapt市场竞争，后面一种在2017年得到了系统化组织细胞增加症的医治批准。
先前，阿维普替尼因在GIST群体中的实验不成功而蒙上黑影，但本次获准用于医治SM,给Blueprint产生了很大的成长机遇。Blueprint表明，阿维普替尼现在是第一种获准的针对KIT D816V基因突变的治疗法，该基因突变造成几乎全部系统化组织细胞增加症 病案。据了解，Blueprint将阿维普替尼治疗法30天的定价列入33,568美金。
但SVB Leerink投资分析师Andrew Berens的一份汇报中表明，依据近期英国肿瘤科学研究研究会对Pathfinder实验的升级数据统计分析，该药品将来与Rydapt的市场竞争很有可能并不会一帆风顺。
Blueprint发布的统计显示，因为不良反应危害，92%的有功效反映的患者迫不得已将阿维普替尼剂量水准从实验逐渐时的200mg，减少到100mg乃至更低的剂量。大部分降低剂量的患者都是会发生红细胞降低症或红细胞总数降低的病症。但Blueprint觉得，剂量还能够再次调高，但很多患者在降低剂量下仍处在减轻情况，并且因为末期SM患者一直会被医生检测，因而调节剂量不容易很不便。
殊不知，Berens觉得，剂量变换很有可能会使该药品在Cogent集团旗下bezuclastinib (CGT9486) 眼前丧失优点，与阿维普替尼对比，bezuclastinib在GIST临床研究中降低患者红细胞的比例较低。Cogent近期得到FDA批准，逐渐对末期SM患者开展重要的2期实验，并方案在2021年晚些时候逐渐一项对于GIST患者的末期临床研究。假如bezuclastinib末期实验中展示出安全性优点，那麼bezuclastinib将“可以让患者在更多的剂量水准上维持更长期，并很有可能促进更深层次、更长久的功效反映”。
