说白了“白血病”并非一个病，而事实上是因为造血干细胞、祖细胞恶变繁殖，生长发育无法控制，分化阻碍，不可以正常的的细胞凋亡，很多累积而抑止了常规的造血机能，并向别的人体器官、机构侵害的一大类疾患的统称，归属于恶性肿瘤的一种。
原先，人的血细胞并非由单一的细胞组成，它包括承担运输o2和二氧化碳的血细胞、吞食病菌和脏东西的单核细胞、造成非特异免疫能力的网织红细胞、及其粒细胞、血细胞的等。
在一切正常人体内，造血干细胞依照一定的程序流程，按占比分化为不一样的血细胞，进而完成完善的血夜作用。
殊不知，当因为多种因素的危害，这一全过程不可以正常的开展，在其中的一些细胞的增殖无法控制，分化阻碍，很多不成熟的、没用的“幼稚细胞”沉积，不但危害了一切正常血细胞的造成，阻拦了一切正常循环运送、免疫力等作用，还很多的耗费人体的电力能源，侵害别的的部位和机构，白血病便形成了。
Rydapt做为一种内服多靶向治疗蛋白激酶缓聚剂，是根据阻隔几类推动体细胞提高的酶起的作用的，主要包括Flt3，因而被开发设计用以带上FTL3基因突变的AML患者的医治。假如患者在血夜或脊髓中检查到 FLT3 基因突变，就可以考虑到应用米哚妥林协同放化疗开展医治。
AML是一种脊髓性白细胞计数出现异常繁殖的白血病，侵蚀性极高，在国外约占癌病致死人数的1.2%。在其中大约17%～34%的AML患者存有FLT3基因变异，这类患者不但病况进展速率更快，并且复发性更高一些，愈后较弱。
在全部AML患者中，仅有极少数可以取得成功开展干细胞移植，而大部分不但很有可能对放化疗无反映并且会慢慢进展成发作或不易治AML,5年存活率极低。殊不知过去的25年来，白血病在医治上并没发生显著进展，因而，针对FLT3基因变异的AML患者来讲也一直沒有更快的治疗方案。
2017年是诊疗业界值得期待的的一年，仅第一季度FDA就审批了12种药物，是往年的近过半数，而截止到5月15日，获准药品也是做到19种，米哚妥林就是在其中颇具特点的一大重磅消息级药品。这款药物在开发全过程中就取得了领域广泛关心，并获得了FDA授予的开创性治疗法评定、孤儿药资质与优先选择评审资质。
