RET是一种比较少见的致癌物质遗传基因，存有于大概90%的末期甲状腺囊肿髓样癌(MTC)病人中，也存有别的恶性肿瘤中，如非小细胞肝癌(1-2%)，甲状腺癌症(10-20%)等。塞尔帕替尼是第一款高可选择性靶向治疗RET基因突变或结合的精确医治药品，因为其突显的医治高效率，先前该药已得到英国FDA准许用以医治RET遗传基因发生结合或是基因突变的肺腺癌、甲状腺囊肿髓样癌和甲状腺癌症。
塞尔帕替尼是一种强力、内服、相对高度可选择性转染期内重新排列(RET)蛋白激酶缓聚剂，用以医治RET出现异常的恶性肿瘤病人。RET遗传基因是一个在转染全过程中产生重新排列的原癌基因，并为此而而出名，该基因编码一种细胞质蛋白激酶酪氨酸激酶，其出现异常是多种不同恶性肿瘤的少见推动要素。先前，英国FDA已准许Retevmo用以治疗肿瘤特殊遗传基因(转染期内重新排列遗传基因，RET基因)存有遗传基因更改(基因突变或结合)的3种种类恶性肿瘤病人。在多核心，对外开放标识，多序列LIBRETTO-001实验中，科学研究了对具备RET基因突变的恶性肿瘤病人的功效。关键作用结果指标值是整体减轻率和缓解延迟时间。
1、RET结合呈阳性肺腺癌
在105例此前接纳铂类有机化学疗法治疗的成年人病人中分析了塞尔帕替尼医治在RET结合呈阳性NSCLC中的功效。整体减轻率是64%;减轻病人中，达到81%病人延迟时间超出6个月。还评定了39例从没进行过全身上下诊治的病人，她们一样获得了很好的功效。这种病人的总减轻率是85%，在其中有58%的人减轻延迟时间超出6个月。
2、RET基因突变甲状腺囊肿髓样癌
科学研究了在成年人和12岁以上的少年儿童病人中，塞尔帕替尼对末期或肿瘤转移RET突变甲状腺囊肿髓样癌的功效。该实验征募了此前接纳过Cabozantinib(卡博替尼)，Vandetanib(凡德他尼)或二者均医治的病人，及其未接纳这种用药治疗的病人。55名此前接纳医治的病人的总减轻率是69%;76%的反映病人不断6个月或更长期。在88例此前未进行过医治的病患中，总减轻率是73%;61%的反映病人不断6个月或更长期。
3、RET结合呈阳性甲状腺癌症
在成年人和12岁以上的小儿科病人中分析了塞尔帕替尼对RET结合呈阳性甲状腺癌症的功效。该实验征募了19例放射性物质碘不易治且已接纳另一项此前的全身上下诊治的病人，及其8例放射性物质碘不易治且未接纳一切别的医治的病人。此前接纳医治的19位病人的总减轻率是79%;87%的反映病人不断6个月或更长期。还评定了八名接纳放射性物质碘医治且未接纳别的后面医治的病人的功效。全部8例病人对塞尔帕替尼的医治都是有反映，而75%的病人反映不断了6个月或更长期。最多见的副作用包含试验室出现异常(≥25%)，包含天冬氨酸谷丙转氨酶提升，丙氨酸转氨酶增加，葡萄糖水提升，白细胞偏低，人体白蛋白降低，钙减少，口干舌燥，拉肚子，肌酐提升，碱性磷酸酶增加，血压高，疲惫，浮肿，血小板减少症，总胆固醇偏高提升，疹子，钠降低和严重便秘。
