Pembrolizumab已被FDA批准为新诊断的转移性或不可切除的复发性头颈鳞癌患者的单一疗法，其肿瘤表达PD-L1，并与铂和氟尿嘧啶联合应用于该患者群体，而与PD-L1表达无关.
彭布罗利珠单抗（Keytruda）已被FDA批准作为新诊断的转移性或不可切除的复发性头颈鳞状细胞癌患者的单一疗法，其肿瘤表达PD-L1（复合阳性评分[CPS]≥1），并与铂和氟尿嘧啶（FU）联合应用于该患者群体，不考虑PD-L1的表达。
的决定是基于第三阶段基调-048试验的结果，在该试验中，与标准的极端方案相比，单药培溴珠单抗可使疾病进展或死亡的风险降低22%，在PD-L1阳性肿瘤患者中包括西妥昔单抗（Erbitux）、卡铂或顺铂加氟尿嘧啶（HR，0.78；95%CI，0.64-0.96；P=.0171）。当在整个基调048人群中联合化疗时，PD-1抑制剂导致疾病进展或死亡风险降低23%（HR，0.77；95%CI，0.63-0.93；
“这项批准是治疗头颈部癌症的一个非常激动人心的里程碑，通过提供重要的新治疗方案，有可能改变我们治疗这种衰弱性疾病患者的方式，”医学教授Barbara Burnty，耶鲁医学院和耶鲁癌症中心发展疗法研究项目联合主任在新闻稿中说转移性或复发性头颈癌一直是一个严重未得到满足的领域，因此在一线患者中采用免疫治疗方案是令人鼓舞的。
这项开放性、随机、第三阶段的KEYNOTE-048研究评估了培溴利珠单抗是否能延长生存期和减缓疾病在复发或转移的情况下与极端方案的进展比较铂类化疗联合顺铂或卡铂、5-FU和西妥昔单抗（Erbitux）。共有882名患者按1:1:1的比例随机接受标准极端治疗（西妥昔单抗400毫克/平方米负荷量，然后每周250毫克/平方米，再加上顺铂100毫克/平方米或卡铂AUC 5，每3周第1至4天每天1000毫克/平方米，最多6个周期；n=300）；单药培溴利珠单抗，每3周200mg，持续2年（n=301）；或培溴利珠单抗与铂类化疗联合5-FU（n=281）。治疗一直持续到不可接受的毒性或进展性疾病。
参与研究的患者患有口腔、口咽、喉部或下咽的鳞状细胞癌；未接受复发或转移性疾病的化疗或全身治疗；具有良好的心电图表现，组织可用于PD-L1检测。根据PD-L1表达、p16状态和ECOG表现状态对患者进行分层。
主要终点为PD-L1 CPS≥20，≥1的患者和所有入选患者的无进展生存率（PFS）和OS。数据截止日期为2018年6月13日，最少随访17个月。
研究结果在2018年ESMO大会上公布，结果显示，PD-L1 CPS≥20（n=255）的患者中位OS为14.9个月，而单独服用培溴利珠单抗的患者中位OS为10.7个月，而单独服用培溴利珠单抗的患者中位OS为10.7个月，分别为0.61；95%CI，0.45-0.83；P=0.0007），2年OS率为38%对22%。两组患者的PFS无差异（HR，0.99；95%CI，0.75-1.29；P=0.5）。
此外，pembrolizumab和标准疗法的ORRs分别为23.3%和36.1%；然而，PD-1抑制剂治疗20.9个月和4.5个月的中位DOR更长，PD-L1 CPS≥1的患者的
结果相似，其中单用培溴珠单抗治疗的中位OS分别为12.3个月和10.3个月（HR为0.78；95%CI为0.64-0.96；P=0.0086）；2年的手术率是30%，而不是19%。pe的ORR为19.1%
