伊布替尼新适用范围获国家药监局准许，能单药用价值于以往最少接纳过一种医治的华氏巨球蛋白尿症(WM)病人的医治，或是不适宜学习有机化学免疫疗法的病人的一线医治;与利妥昔单抗液质质，用以华氏巨球蛋白尿症病人的医治。华氏巨球蛋白尿症是一种稀有的以血浆中展现很多单克隆巨球蛋白(IgM)为基本特征的B淋巴细胞恶变变病。病人会发生如缺铁性贫血、疲惫和出冷汗等有关病症。此病多见于于60岁以上的男士，在我国的患病率约为每一年0.35/10数万人。
中国抗癌协会血液肿瘤技术专业联合会负责人详细介绍：“伊布替尼填充了国际性华氏巨球蛋白尿症医治药品的空缺。75年以前，华氏巨球蛋白尿症初次被发觉，许多医师一直以来都使用医治别的类似恶性肿瘤的方式治疗这一病症。特别感谢国家药品监督管理局可以加快这一靶向疗法的审核，使有迫不及待要求的中国病人更早地应用上这一国际性自主创新治疗法。”少见病患者提倡组织四叶草罕见病核心(罕见病发展趋势核心，CORD)创办人强调：“华氏巨球蛋白尿症病人以及家中一直希望对于这一少见病症的合理治疗法，针对大家患者家中而言，伊布替尼新适用范围的获准使大量病人接纳合理医治变成很有可能。”
二项单臂试验和一项随机对照实验确认了伊布替尼医治华氏巨球蛋白尿症病人的安全系数和功效。在其中，一项开放式、多核心、单臂试验入组63例以往经治华氏巨球蛋白尿症病人，给与伊布替尼420mg每日一次内服单药治疗。学者和单独核查联合会(IRC)应用华氏巨球蛋白尿症国际性调研组规范评定功效。数据显示，病人总减轻率做到90.5%，关键减轻率做到73%。病人的2年无进度存活率为69.1%，总生存率为95.2%。另一单药治疗组包含31例以往接纳含利妥昔单抗计划方案医治不成功后接纳伊布替尼软胶囊单药治疗的华氏巨球蛋白尿症病人。负相关随诊18.1个月，单药治疗组的总减轻率是90%，关键减轻率是71%，负相关无进度生存率未做到。除此之外，在点评伊布替尼或安慰剂效应协同利妥昔单抗的任意、双盲实验、安慰剂对照、III期科学研究(1127)中，150名华氏巨球蛋白尿症病人(45%初治患者;55%经治病人)按1：1的占比任意接纳伊布替尼软胶囊(每日420 mg)或安慰剂效应与利妥昔单抗协同给药。负相关随诊的时间为26.5个月，与安慰剂效应协同利妥昔单抗对比，伊布替尼协同利妥昔单抗组病人的负相关无进度生存率(PFS)显着增加(未做到 vs 20.3个月)，伊布替尼与利妥昔单抗组的30个月无进度存活率为82%，而安慰剂效应与利妥昔单抗组仅为28%。
伊布替尼协同利妥昔单抗组病人的病症进度或身亡风险性较安慰剂效应协同利妥昔单抗组减少80%。该数据信息已在2018年英国恶性肿瘤学好企业年会(ASCO)上的口头报告中公布，并同期发布在《新英格兰医学杂志》上。此外，伊布替尼在临床研究中最经常产生的副作用(≥30%)为肌肤淤肿、人体骨骼肌肉疼痛和流血。伊布替尼是每日一次、有利于病人采用的内服制剂，是全世界第一个布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)缓聚剂。布鲁顿酪氨酸激酶是B体细胞蛋白激酶数据信号传输通道的一种重要信号分子，在恶性肿瘤B体细胞(肿瘤干细胞)的生存和蔓延中充当关键人物角色。伊布替尼能抑制恶变B细胞的增殖和蔓延的数据信号。伊布替尼已在93个我国获准，并运用于全世界超出13.5万病人。除华氏巨球蛋白尿症适用范围外，伊布替尼还能单药用价值于以往最少接纳过一种医治的套细胞淋巴瘤病人和漫性网织红细胞败血症/小网织红细胞淋巴肿瘤病人的医治。
