膀胱癌是泌尿生殖系统最多见的癌症之一，主要包含尿道上皮组织（移行体细胞）癌、鳞状细胞癌和腺癌，在其中，膀胱尿路上皮癌更为普遍，占膀胱癌的90% 以上，膀胱鳞状细胞癌约占3%~7% ；膀胱腺癌占比<2%。
第一款对于肿瘤转移膀胱癌的靶向治疗药物Balversa (Erdafitinib,厄达替尼)已获FDA准许，用以医治带上有FGFR3或FGFR2基因突变的铂类放化疗后病症进度的部分末期或肿瘤转移膀胱癌成年人病人。
Erdafitinib（厄达替尼）的获准是根据一项2期临床研究 BLC2001的結果。现阶段，该实验的信息升级并表明出更佳的回应率：99名末期FGFR基因基因突变的膀胱癌病人接纳靶向药物治疗后ORR为40%。近日该科学研究升级数据信息发布在《新英格兰杂志》上，影响因子查询70.67.
BLC2001（NCT02365597）是一项多核心，对外开放标识的2期临床研究（14个我国26个地域），征募了带上有特殊FGFR基因突变（最少有一个FGFR3基因突变或FGFR2/3结合）的铂类放化疗后病症进度的部分末期或肿瘤转移尿路上皮癌病人，包含新輔助或辅助铂放化疗12个月内的病人。
数据显示：
1、Erdafitinib（厄达替尼）医治的 ORR为40%；FGFR3基因变异病人的 ORR为49％，FGFR2/3遗传基因结合病人的 ORR为16％。
2、mDOR:5.6个月（95％CI,4.2-7.2）；mPFS:5.5个月，mOS:13.8个月。
3、在未进行过放化疗组里ORR为42％，在放疗后进度或发作组里ORR为40％。在22名以往接纳免疫疗法的病患中，ORR为59%。
4、在全身上下医治前接纳 0,1,2,3和≥4医治的病患中，ORR各自为36％，38％，38％，60％ 和 50％。
5、仅在淋巴结转移的病患中，ORR为33％。
6、在接纳 8mg使用量 的病患中 ORR为34％，在 使用量增长至9mg 的病患中ORR为49％。
带上有特殊 FGFR基因突变 铂类放化疗后病症进度的部分末期或肿瘤转移尿路上皮癌病人，应用 Erdafitinib（厄达替尼）后 ORR 做到 40%。
