米哚妥林是治疗急性髓系白血病的药物,急性髓系白血病(acutemyeloidleukemia,AML)是一组干细胞异质性复制病症,遗传基因突变是除染色体变异以外,癌细胞关键细胞生物学更改的特点。20%~30%病人存有Fms样的酪氨酸激酶-3(fms-liketyrosinekinase3,FLT3)遗传基因内部结构串连重复序列(internaltandemduplication,FLT3-ITD)突变,都是AML发病率最高一种基因改变。FLT3-ITD突变后,酪氨酸激酶的活力提高,造成自发性激话,推动细胞的增殖,与AML的产生、进度存有较密切相关,FLT3-ITD突变对AML影响的表现在长期性愈后,如:总生存期(overallsurvival,OS)、没病存活期(DFS)、无事情生存期(event-freesurvival,EFS)和更高总计发作(CRR)的变化。
国外FDA2017年4月28日公佈,诺华制药药物Rydapt(midostaurin)米哚妥林宣布获准,与放化疗治疗法协同用以新确诊的FLT3阳性的急性脊髓性败血症(AML)初治病人。这也是第一款与放化疗合用治疗急性脊髓性急性白血病的靶向疗法,都是25年以来败血症治疗的第一个重大进展。Rydapt作为一种内服多靶向治疗激酶抑制剂,是由阻隔几类推动体细胞持续增长的酶起到作用的,主要包括Flt3,所以被开发设计用以带上FTL3突变的AML病人的治疗。有些患者在血夜或脊髓中检测出FLT3突变,就可以考虑到应用米哚妥林联合化疗开展治疗。