普纳替尼是2013年被欧洲地区药物监督局准许上市一种癌症药物,普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂有医学上关键可以治疗成年人慢粒细胞白血病(CML)和洛杉矶性染色体呈阳性(ph )急性淋巴细胞败血症(ALL),与此同时它还可以治疗对达沙替尼或尼洛替尼医治失效或不耐受的患者,还可以可以治疗具备遗传基因突变(“T315I)的患者。
普纳替尼第一代、二代TKIs优化了CML及Ph ALL患者的医学结果,但耐药性仍出现于一些BCR-ABL突变患者中,特别是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获准以前,市场中并没有TKIs能克服这种BCR-ABL突变患者耐药性、不易治或不耐受的现象。普纳替尼的申请注册二期临床实验中,共收益449例CML或Ph 急淋患者(在其中病发期CML患者267例)。功效剖析表明,在病发期CML患者中,关键细胞遗传学总反应率是56%(在其中无T315I和有T315I突变的患者反映率各是51%和70%),关键分子学总反应率34%(在其中无T315I和有T315I突变的患者反映率各是27%和56%)。在加快期CML、急变期CML和Ph 急淋患者中,普纳替尼获得的重要血液学反映率分别是55%、31%和41%。因而,普纳替尼是一种强有效的内服TKIs,针对不易治的CML患者,特别是在有T315I突变的患者而言,该药变成至关重要的临床医学挑选。
普纳替尼Ponatinib最常见的非血液学副作用(≥ 20%)是血压高,疹子,腹疼,疲倦,头疼,干皮肤,严重便秘,关节疼,恶心想吐,和发烫。血液学不良反应包括血小板减少症,严重贫血,单核细胞降低,淋巴细胞减少,和白细胞偏低。