2期试验研究：急性髓细胞白血病诱导化疗期间用艾曲波帕治疗
研究背景
急性髓细胞白血病（AML）是一种侵袭性血液癌症，通常需要强效诱导化疗来消除白血病细胞。然而，化疗的一个常见且严重的副作用是骨髓抑制，导致血小板减少症，从而增加出血风险。艾曲波帕（Eltrombopag）作为一种促血小板生成素受体激动剂，有潜力在AML患者的诱导化疗期间通过增加血小板计数来减少出血事件。
研究目的
本2期试验旨在评估艾曲波帕在AML诱导化疗期间的安全性和有效性，特别是其对血小板生成的影响和出血事件的预防。
研究设计
- 研究类型：开放标签、多中心、2期临床试验
- 参与者：计划接受标准诱导化疗（如”7+3″方案，即7天阿糖胞苷+3天柔红霉素）的急性髓细胞白血病新诊断成人患者
- 试验组：患者将被分配到接受标准诱导化疗联合艾曲波帕的治疗组
- 对照组：接受标准诱导化疗的对照组（无艾曲波帕）
治疗方案
- 艾曲波帕剂量：开始化疗前，患者每日口服艾曲波帕50 mg（剂量可根据患者的基线血小板计数和耐受性进行调整），直至诱导化疗结束或血小板计数恢复到安全水平。
- 标准化疗：如“7+3”方案，包括7天连续阿糖胞苷输注和3天的柔红霉素静脉注射。
主要终点
- 血小板计数恢复：化疗后血小板计数≥50×10^9/L的时间
- 出血事件发生率：临床显著的出血事件（如≥2级出血）
次要终点
- 总体缓解率（CR+CRi）：完全缓解率和完全缓解伴部分血细胞恢复率
- 生存率：无事件生存期（EFS）和总体生存期（OS）
- 安全性：艾曲波帕相关不良事件发生率
预期结果
- 血小板恢复：预计艾曲波帕组的患者血小板计数恢复时间将显著短于对照组。
- 出血预防：艾曲波帕组的出血事件发生率将显著低于对照组。
- 总体疗效：虽然主要研究目的是评估安全性和血小板生成，但预期艾曲波帕不会对化疗的抗白血病疗效产生负面影响。
结论
这项2期试验将为艾曲波帕在急性髓细胞白血病诱导化疗期间的应用提供重要的临床数据。如果研究结果表明艾曲波帕能够有效地促进血小板恢复并减少出血风险，它将有望成为AML患者在接受高强度化疗期间的重要支持治疗手段。
